对于天价药支付难如何破局，复星医药（600196.SH；02196.HK）合营公司复星凯特尝试给出新方案。
1月11日，复星凯特宣布，旗下CAR-T产品阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）将开启按疗效价值支付计划。
奕凯达于2021年6月在中国获批上市，是国内首个获批的CAR-T产品，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，定价120万元一针。复星凯特表示，该计划是中国首个按疗效价值支付的淋巴瘤药品的创新支付模式。按照计划，患者在使用奕凯达治疗后，若未能达到完全缓解（CR），患者将获得最高60万元的返还。
由于生产成本高，叠加研发投入大，CAR-T细胞疗法的费用始终居高不下。而在医保支付短期内无法覆盖的情况下，百万元售价是普通患者一个难以逾越的障碍，也给CAR-T细胞疗法的商业化前景打上问号。复星凯特试水“按疗效付费”模式，将为国内天价药支付提供新的思路。
中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟教授表示，按疗效价值支付计划是综合临床价值、经济价值、社会价值和患者价值等多维度考量，且经过药物经济学论证得出的以病人为中心，以价值为基础的创新支付模式。
倘若能成功普及开来，“按疗效付费”模式或在提升CAR-T商业化能力的同时，也能增加患者获得药物的可及性，突破“天价药”支付难的障碍。
国产CAR-T试水
CAR-T的全称为Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是一种用经特殊转化的T-细胞来更具体地以癌细胞为靶向的新免疫疗法。目前，它仍是一项基于细胞的个性化技术，为制造CAR-T细胞，需要将在实验室收集的T细胞进行基因处理，使得T细胞能够识别癌细胞表面的抗原（或标记），并激活T细胞杀死这些癌细胞的能力。最终将CAR-T细胞重新注入患者体内，以识别和消灭癌症。
目前，中国已有四款CAR-T产品上市，除复星凯特的阿基仑赛注射液以外，还包括药明巨诺（02126.HK）的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达），信达生物（01801.HK）与驯鹿生物共同开发及商业化的伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏），以及合源生物CD19 CAR-T产品纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达）。上述在华获批的CAR-T产品定价均在百万元左右/针，远低于国际市场上几百万元/针的价格。
根据西南证券研报，Cancer Research Institute数据显示，截至2022年6月1日，全球已有2756条在研细胞治疗管线。另据弗若斯特沙利文预测，按销售价值计，全球CAR-T市场规模已从2017年的0.1亿美元增至2020年的11亿美元，预计2023年全球CAR-T细胞疗法市场销售价值达218亿美元。在中国，CAR-T细胞药物上市尚处于起步阶段，据弗若斯特沙利文预测，2021年中国CAR-T市场规模为2亿元，预计2030年上述市场规模将增至289亿元。
尽管市场空间广阔，价格与国际市场相比也相对较低，但在国内，支付问题一直是CAR-T产品难以逾越的高山。截至目前，尚未有CAR-T产品被纳入国家医保目录，普及率仍然很低。
也因此，药企和社会各界人士也在积极探索更多元的支付方式，包括商业保险、专项救助、患者组织援助等。如目前，复星凯特和药明巨诺都已经和包括平安健康、镁信健康等在内的多家商保公司达成战略合作。
复星凯特对时代财经称，公司已经推动奕凯达纳入100多款城市惠民保项目，以及超过75款商业健康保险项目。截至2023年年底，奕凯达已经成功治疗了超过600位复发或者难治性大的B细胞淋巴瘤患者。
此次提出按疗效付费的创新支付模式，复星凯特表示，主要是从疗效和患者可及性两个角度考虑。“我们这一产品定价为120万，首期支付价格为60万元，符合项目条件的患者免费入组成为项目会员后，可通过完成单采激活权益开启疗效保障权益。患者够药并回输3个月后进行疗效评估，如果未能达到完全缓解（CR），患者可获得最高60万元的返还。”复星凯特称。
复星凯特项目负责人齐渊元在回复时代财经等媒体提问时解释道，之所以选择3个月CR数据作为评判标准，一方面是对患者而言，CR数据能够更好的预测未来疗效，帮助医生和患者做下一步治疗决策、缩短经济承压的时间。另一方面，企业也经过了企业成本、患者的经济支付能力以及药物经济学三方面的考虑，最终得出当前的支付方案，最大的考虑权重还是中国患者实际支付的情况。
“按疗效付费”难在哪里？
“按疗效支付”并非新鲜概念，在复星凯特之前，已有跨国药企在这一支付模式上有所尝试和探索。拥有全球首款CAR-T产品的诺华便是其中之一。
Kymriah是诺华旗下的细胞与基因治疗产品，于2017年8月在美获批，用于治疗25岁以下复发或难治性的急性B细胞型淋巴性白血病（Acute Lymphoblastic Leukemia，ALL），定价为47.5万美元（折合人民币约为340万元）。
诺华当时公开表示，正在与美国医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）讨论“按疗效付费”的定价方案，如果确定该方案，只需对治疗有效的患者收费，在治疗后的一个月后付费。
另据PubMed Central一篇英文文献《基因治疗成果报销实践：近期欧洲主要国家推出CAR-T细胞疗法的经验》显示，实际上在2019年前后，法国、德国、意大利等多个欧洲国家已经在Kymriah和Yescarta两款CAR-T产品上实行了按疗效付费的方式。不过数据并未显示是否在美国也实行了按疗效价值支付的模式。
2017年，阿斯利康也曾就第3代肺癌靶向药物奥希替尼（商品名：泰瑞沙）提出按疗效付费，即一项“疗效险”的保险计划，该保险由镁信健康与华泰保险合作，如果T790M阳性的肺癌患者在使用4个月（自费购药期）之内出现病情进展、不幸身故的话，则可以获得5万元的保险补偿费用。
2019年8月，镁信健康又在其官方微信公众号表示，就泰瑞沙这一产品还专门成立了“泰愈新生”泰瑞沙疗效保险专家顾问委员会。泰瑞沙2019年被国家药监局批准为一线用药后，其疗效险再次优化，即有信心保障患者度过10个月，如果不幸进展，患者最高将得到50%的药费赔付。
国药控股创新中心副总经理王正珏对时代财经等媒体表示，“过往我们所看到的按疗效价值支付的方案入组门槛比较高，如阿斯利康的泰瑞沙，疗效险一般分为入组和出险理赔两个阶段，这也指出这些产品在入组过程中已经设置了门槛。我们的CAR-T产品疗效付费的支付方式相对简单，而对于完全缓解的认定，也有明确、权威的标准。后期，我们会跟患者、临床做更多的交流。”
但要想将按疗效价值支付的商业模式推行下去并不容易。
“于企业而言，想要将按疗效付费的模式推行下去，最重要的是有充足的临床数据支撑。除此以外，要多重视证据的积累和长期的随访，每一个药物的机制不一样，推行按疗效付费的模式也不能完全拷贝。使用这种按疗效支付的方式，前期也需要重大的投入和铺垫，才有信心推进下去。”复旦大学公共卫生学院王沛教授告诉时代财经等媒体。
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